Custeio Off Label: STJ, Planos de Saúde e Lei 14.454/2022

Em resumo
  • A negativa de cobertura para medicamentos prescritos em regime *off label* constitui um dos temas mais recorrentes e controversos no contencioso de saúde suplementar no Brasil.
  • O ponto central da argumentação jurídica favorável ao custeio reside na competência técnica para a indicação do tratamento.
  • Historicamente, as operadoras defendiam a taxatividade do Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) como fundamento para negativas.
  • A recusa indevida de cobertura não gera apenas a obrigação de fazer (fornecer o medicamento), mas também pode ensejar a reparação por danos morais.

O Dever de Custeio de Medicamentos Off Label e a Jurisprudência do STJ

A negativa de cobertura para medicamentos prescritos em regime *off label* constitui um dos temas mais recorrentes e controversos no contencioso de saúde suplementar no Brasil. Para o advogado que atua na defesa dos direitos dos beneficiários ou na consultoria para operadoras, compreender a profundidade dogmática dessa discussão é essencial. Não se trata apenas de uma questão contratual, mas de um debate que envolve a hierarquia das normas, a função social do contrato e a autonomia da ciência médica.

O termo *off label* refere-se à utilização de um fármaco para uma indicação diversa daquela aprovada em bula pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA). Essa divergência pode dizer respeito à patologia a ser tratada, à dosagem, à faixa etária do paciente ou à via de administração. É fundamental, contudo, que o operador do Direito não confunda essa prática com o uso de medicamentos experimentais.

Enquanto o tratamento experimental refere-se a drogas sem registro sanitário ou ainda em fase de testes clínicos, o uso *off label* parte de um medicamento devidamente registrado e testado quanto à sua segurança. A discussão jurídica reside, portanto, na legitimidade da recusa das operadoras em custear tratamentos que, embora seguros e registrados, não possuem a chancela regulatória específica para aquele caso concreto, criando um conflito aparente entre as limitações administrativas e a necessidade terapêutica.

A Natureza da Prescrição Médica versus a Regulação Administrativa

O ponto central da argumentação jurídica favorável ao custeio reside na competência técnica para a indicação do tratamento. A jurisprudência pátria, consolidada no Superior Tribunal de Justiça (STJ), estabeleceu o entendimento de que cabe ao médico assistente — e não à operadora do plano de saúde — a prerrogativa de determinar a melhor terapêutica para o paciente.

Ao plano de saúde compete delimitar as doenças que terão cobertura contratual. No entanto, uma vez que a patologia esteja coberta pelo contrato, a operadora não pode imiscuir-se na escolha do tratamento, restringindo as opções terapêuticas disponíveis. Tal conduta feriria a boa-fé objetiva e desvirtuaria a finalidade do contrato de assistência à saúde, que é garantir a vida e o bem-estar do segurado.

A bula de um medicamento, embora seja um documento técnico relevante, não acompanha a velocidade da evolução da ciência médica. Estudos clínicos posteriores ao registro na ANVISA frequentemente demonstram a eficácia de fármacos para outras condições. O Direito, atento a essa dinâmica, não pode permitir que a burocracia administrativa se sobreponha à evidência científica e à necessidade de cura.

A Aplicação do Código de Defesa do Consumidor e a Abusividade de Cláusulas

É imperativo notar que a recusa baseada estritamente na literalidade da bula ignora o princípio da função social do contrato. O contrato de seguro saúde não visa apenas ao lucro ou ao equilíbrio atuarial, mas precipuamente à proteção da saúde. O aprofundamento nestes princípios contratuais é vital para a construção de teses sólidas. Para profissionais que desejam dominar as nuances das obrigações e reparações decorrentes dessas negativas, a Pós-Graduação em Prática da Responsabilidade Civil e Tutela dos Danos oferece o arcabouço teórico e prático necessário para enfrentar esses desafios nos tribunais.

O Rol da ANS e a Lei 14.454/2022

Historicamente, as operadoras defendiam a taxatividade do Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) como fundamento para negativas. O argumento era de que, se o tratamento não constasse na lista ou não preenchesse as Diretrizes de Utilização (DUT), não haveria obrigatoriedade de custeio.

O cenário jurídico sofreu uma alteração legislativa significativa com a promulgação da Lei 14.454/2022. Esta norma alterou a Lei 9.656/98 para estabelecer critérios que permitem a cobertura de exames ou tratamentos de saúde que não estão incluídos no rol da ANS. Pela nova redação legislativa, o rol passa a ter caráter exemplificativo.

Isso significa que, mesmo que o uso *off label* não esteja expressamente previsto nas diretrizes da agência reguladora, a cobertura será obrigatória se houver comprovação da eficácia do tratamento à luz das ciências da saúde, baseada em evidências científicas e plano terapêutico, ou se existirem recomendações de órgãos técnicos de renome nacional e internacional. Essa mudança legislativa reforçou a tese de que a recusa baseada apenas na ausência de indicação em bula (e consequente ausência no rol para aquela finalidade específica) é frágil perante o ordenamento jurídico atual.

Responsabilidade Civil e o Dever de Indenizar

A recusa indevida de cobertura não gera apenas a obrigação de fazer (fornecer o medicamento), mas também pode ensejar a reparação por danos morais. O STJ possui entendimento pacificado de que a negativa injustificada de tratamento agrava a aflição psicológica e a angústia do segurado, que já se encontra em situação de vulnerabilidade devido à enfermidade.

O dano moral, neste contexto, opera-se in re ipsa, ou seja, presume-se do próprio fato da recusa indevida, dispensando a comprovação de dor ou sofrimento adicional. A conduta da operadora, ao negar o que é de direito, atenta contra a dignidade da pessoa humana.

No entanto, a quantificação desse dano e a análise do nexo causal exigem do advogado uma precisão técnica apurada. Não basta alegar o dano; é preciso demonstrar a abusividade da conduta à luz da responsabilidade civil objetiva, aplicável às relações de consumo. A compreensão detalhada dos elementos da responsabilidade civil é o que diferencia uma petição genérica de uma peça jurídica vencedora. O domínio sobre a teoria dos danos e a responsabilidade contratual é, portanto, um diferencial competitivo.

A Distinção Necessária: Off Label versus Experimental

Um erro comum na prática forense, cometido tanto por advogados quanto por magistrados, é a confusão entre medicamento *off label* e tratamento experimental. Essa distinção é o divisor de águas para o sucesso da demanda.

O medicamento experimental é aquele que ainda não possui registro na ANVISA. Salvo situações excepcionalíssimas (como a importação de medicamentos para doenças raras sem similar nacional), as operadoras não são obrigadas a custear drogas experimentais. O fundamento é a segurança sanitária.

Por outro lado, o medicamento *off label* já passou pelo crivo de segurança da agência reguladora. Ele é comercializado legalmente no país. O uso fora da bula é uma prática médica aceita mundialmente, muitas vezes sendo o “padrão-ouro” para determinadas condições oncológicas ou autoimunes. O advogado deve instruir o processo com relatórios médicos robustos que justifiquem a escolha daquele fármaco específico, demonstrando que não se trata de uma “aventura jurídica” ou teste, mas de medicina baseada em evidências.

Aspectos Processuais e a Tutela de Urgência

Dada a natureza do bem jurídico tutelado — a saúde e a vida —, as ações que envolvem medicamentos *off label* geralmente requerem pedidos de tutela de urgência (liminares). O artigo 300 do Código de Processo Civil exige a demonstração da probabilidade do direito e do perigo de dano ou risco ao resultado útil do processo.

Para comprovar a probabilidade do direito, é essencial anexar o relatório médico detalhado, a negativa da operadora e, idealmente, estudos científicos que embasem a prescrição. A jurisprudência favorável do STJ deve ser citada para reforçar a verossimilhança das alegações. Já o perigo de dano é evidente pela própria natureza da doença e pela necessidade de continuidade ou início imediato do tratamento para evitar o agravamento do quadro clínico.

É recomendável que o profissional do Direito atue com proatividade, antecipando-se aos argumentos da defesa. Demonstrar que o medicamento possui registro na ANVISA (ainda que para outra finalidade) neutraliza o argumento de segurança sanitária. Demonstrar a ineficácia dos tratamentos convencionais previstos no rol (se houver) fortalece a necessidade do uso *off label*.

A Importância da Prova Técnica

Em casos mais complexos, o juiz pode não se sentir seguro para conceder a liminar apenas com base no relatório do médico assistente, determinando a realização de perícia ou solicitando parecer do Núcleo de Apoio Técnico do Judiciário (NATJUS). O advogado deve estar preparado para formular quesitos estratégicos que conduzam o perito a confirmar que o tratamento, embora *off label*, possui respaldo na literatura médica.

Saber navegar pelas tecnicidades da responsabilidade civil e das obrigações contratuais é o que permite ao advogado formular esses quesitos com assertividade. O aprofundamento acadêmico, como o encontrado na Pós-Graduação em Prática da Responsabilidade Civil e Tutela dos Danos, capacita o profissional a dialogar com outras áreas do conhecimento, garantindo uma defesa técnica multidisciplinar e eficiente.

Conclusão

O custeio de medicamentos em regime *off label* é um direito do paciente consolidado pela jurisprudência e reforçado pelas recentes alterações legislativas que mitigaram a taxatividade do rol da ANS. Para as operadoras de saúde, negar tal cobertura sob argumentos estritamente administrativos tornou-se uma estratégia de alto risco jurídico, passível de condenação por danos materiais e morais.

Para o advogado, o desafio é traduzir a linguagem médica para a jurídica, demonstrando que a ausência de previsão em bula não significa ausência de eficácia ou segurança. A atuação nesse nicho exige atualização constante sobre as normas da ANS, as decisões do STJ e, sobretudo, os princípios fundamentais do Direito Civil e do Consumidor que regem a responsabilidade das empresas de saúde.

Quer dominar as teses sobre dever de indenizar e se destacar na advocacia contra abusos contratuais? Conheça nosso curso Pós-Graduação em Prática da Responsabilidade Civil e Tutela dos Danos e transforme sua carreira com conhecimento de alto nível.

Insights sobre o Tema

A discussão sobre o uso *off label* reflete a tensão contínua entre a regulação estática e a ciência dinâmica. Um insight crucial para a prática jurídica é entender que o registro na ANVISA é um ato administrativo vinculado a um momento histórico específico. A Medicina, por sua vez, evolui diariamente. O advogado que consegue demonstrar ao magistrado que o contrato de saúde deve servir à vida, e não à burocracia, tende a obter êxito. Além disso, a recente Lei 14.454/2022 trouxe um novo paradigma probatório: o foco saiu da “lista” e passou para a “evidência científica”. Isso exige do operador do Direito uma nova competência: a capacidade de analisar e apresentar provas técnicas de eficácia.

Perguntas frequentes

1. O plano de saúde é obrigado a custear qualquer medicamento off label?
Não necessariamente qualquer um. O plano é obrigado a custear medicamentos registrados na ANVISA, mesmo que para uso diverso da bula, desde que haja justificativa médica plausível, respaldo em evidências científicas e que a doença de base esteja coberta pelo contrato.
2. Qual a diferença legal entre medicamento off label e experimental?
O medicamento *off label* possui registro na ANVISA e sua segurança foi atestada, sendo usado apenas para uma finalidade diferente da original. O medicamento experimental não possui registro sanitário no Brasil e, via de regra, não tem cobertura obrigatória, salvo exceções muito específicas de importação.
3. A recusa do plano de saúde gera danos morais automaticamente?
A jurisprudência majoritária do STJ entende que sim. A recusa injustificada de cobertura em momento de fragilidade física e psicológica do segurado configura dano moral in re ipsa , ou seja, presumido, dispensando prova de sofrimento adicional.
4. O que mudou com a Lei 14.454/2022 em relação ao Rol da ANS?
A lei estabeleceu que o Rol da ANS é exemplificativo. Isso significa que tratamentos fora da lista (incluindo usos *off label*) devem ser cobertos se houver comprovação de eficácia científica ou recomendação de órgãos técnicos nacionais ou internacionais, superando a tese do rol taxativo.
5. É necessário esgotar a via administrativa antes de processar o plano de saúde?
Não é requisito processual esgotar a via administrativa, devido ao princípio da inafastabilidade da jurisdição. No entanto, ter a negativa formal da operadora (por escrito ou protocolo) é fundamental para comprovar o interesse de agir e a resistência à pretensão do autor na ação judicial. Acesse a lei relacionada Busca uma formação contínua com grandes nomes do Direito com cursos de certificação e pós-graduações voltadas à prática? Conheça a Escola de Direito da Galícia Educação . Este artigo teve a curadoria do time da Galícia Educação e foi escrito utilizando inteligência artificial a partir de seu conteúdo original em https://www.conjur.com.br/2026-jan-13/plano-de-saude-nao-pode-se-negar-a-custear-uso-off-label-de-medicamento/. Advogado que se especializa cobra mais — e escolhe onde atuar. Pós em Direito: R$ 2.250 no Pix ou 12× R$ 212,50 — a mensalidade não trava o limite do seu cartão. Prefere falar com alguém? Chamar um especialista no WhatsApp .
Escola de Direito

Leve isso para a sua carreira

Quem ensina aqui atua na área — professores com banca, cátedra e prática.

Ver as pós em Direito