O uso off-label de medicamentos sob a ótica do Direito da Saúde
O uso off-label de medicamentos é um tema denso e estrategicamente relevante para os profissionais do Direito que atuam na interface entre a saúde pública, o mercado privado e o consumidor. Trata-se da utilização terapêutica de fármacos para indicações diferentes daquelas previstas em sua bula aprovada pela autoridade reguladora — no caso brasileiro, a Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária).
Esse fenômeno, comum na prática médica, levanta uma série de implicações jurídicas, sobretudo nas esferas da responsabilidade civil, do direito à saúde, da regulação sanitária e nas obrigações dos planos de saúde. O presente artigo busca aprofundar os principais aspectos jurídicos envolvidos e fornecer subsídios normativos e interpretativos para uma compreensão ampliada do tema.
O que é o uso off-label de medicamentos: definições jurídicas e regulatórias
No ordenamento jurídico brasileiro, não há uma definição expressa de “uso off-label” em dispositivos legais ou constitucionais. A conceituação é extraída da interpretação normativa da Lei nº 6.360/1976, que regula a vigilância sanitária de medicamentos, e da legislação correlata.
Medicamentos só podem ser comercializados e receitados com base em suas indicações aprovadas no registro sanitário da Anvisa. Ocorre que, em muitos casos, médicos optam por prescrever fármacos para finalidades terapêuticas diversas das oficialmente aprovadas, com base em evidências científicas não contempladas na bula.
Essa prescrição é legal sob o ponto de vista médico, com base no princípio da autonomia do profissional de saúde e na centralidade do ato médico, previsto no art. 1º da Lei nº 12.842/13 (Lei do Ato Médico). No entanto, do ponto de vista jurídico-regulatório, ela oferece desafios quando se trata de cobertura por planos de saúde ou definição de responsabilidade civil em caso de efeitos adversos.
Princípios constitucionais envolvidos
Do ponto de vista constitucional, o artigo 196 da Constituição estabelece que “a saúde é direito de todos e dever do Estado, garantido mediante políticas sociais e econômicas que visem à redução do risco de doença”. Este dispositivo é o ponto de partida para toda a discussão sobre acesso a tratamentos, inclusive aqueles fundamentados em prescrições off-label.
Contudo, o mesmo artigo impõe o critério da efetividade científica (“ações e serviços para sua promoção, proteção e recuperação”), o que deveras limita o alcance meramente genérico do direito à saúde. Portanto, embora todos tenham direito à saúde, ao Estado não se impõe a cobertura irrestrita de qualquer tratamento.
Esse tensionamento principiológico entre o direito à saúde, a proteção à vida e a segurança sanitária (princípio do devido processo regulatório) exige uma interpretação sistemática das normas jurídicas, ancorada em critérios técnicos e jurisprudência consolidada.
Responsabilidade civil do médico e da instituição de saúde
A prescrição de medicamentos off-label, apesar de ser juridicamente permitida, pode engendrar responsabilidade civil. Trata-se de uma responsabilidade subjetiva, pautada na culpa médica, nos termos do art. 186 e 927 do Código Civil.
O profissional pode ser responsabilizado se for demonstrado que agiu com negligência, imperícia ou imprudência ao prescrever um medicamento sem respaldo científico suficiente ou sem consentimento informado do paciente. O mesmo raciocínio aplica-se às instituições hospitalares, clínicas e laboratórios que ofertam ou aplicam esses tratamentos.
O consentimento informado, previsto implicitamente no art. 15 do Código Civil — ao assegurar que ninguém pode ser constrangido a submeter-se a tratamento médico sem seu consentimento —, é essencial para mitigar riscos jurídicos. Não basta apenas o aceite do paciente; é necessário que ele compreenda os riscos, benefícios e alternativas ao tratamento off-label.
Planos de saúde e a negativa de cobertura
Do ponto de vista contratual, as operadoras de planos de saúde podem negar a cobertura de medicamentos off-label. Os contratos devem respeitar a legislação específica, principalmente a Lei nº 9.656/98 (Lei dos Planos de Saúde) e a regulamentação da ANS (Agência Nacional de Saúde Suplementar).
O art. 35-C dessa lei determina que os planos devem assegurar a cobertura mínima do rol de procedimentos e eventos em saúde definido pela ANS. Isso significa que medicamentos off-label, por padrão, não têm cobertura obrigatória a menos que constem expressamente do rol ou que decisão judicial determine o contrário com base em evidências e na jurisprudência.
O Superior Tribunal de Justiça (STJ) tem jurisprudência oscilante sobre o tema. Em muitos julgados, tem-se admitido a possibilidade de cobertura quando há comprovação científica da eficácia do tratamento e inexistência de alternativa terapêutica aprovada. A tese consolidada em diversos REsp leva em consideração o direito à saúde e a função social dos contratos, mas também preserva os limites econômicos do sistema.
Em termos práticos, isso significa que muitas vezes é necessário judicializar a demanda para garantir o acesso ao tratamento off-label, o que impõe ao advogado domínio técnico-normativo e familiaridade com provas, pareceres técnicos e fundamentos constitucionais.
Jurisprudência relevante sobre medicamentos off-label
Dentre os inúmeros precedentes, vale destacar decisões em que o STJ reconheceu a possibilidade, em caráter excepcional, de concessão judicial de medicamentos não incorporados à lista da ANS, com base no tripé: (i) comprovação da eficácia do medicamento, (ii) existência de laudo médico fundamentado, e (iii) ausência de alternativa terapêutica oferecida pelo SUS ou plano de saúde.
Embora tais decisões costumem envolver tratamentos de alto custo ou doenças raras, os fundamentos utilizados possuem aplicabilidade generalizada. Daí a importância de acompanhar a evolução da jurisprudência e compreender as particularidades da regulação sanitária brasileira.
O papel da Anvisa na regulação do uso de medicamentos
O registro sanitário é um ato jurídico-administrativo essencial e necessário para a comercialização e uso de medicamentos no Brasil. Ele decorre de um processo técnico, previsto na Lei nº 6.360/76 e regulamentos complementares da Anvisa, que inclui análises de eficácia, segurança, qualidade, além de estudos clínicos.
Ainda que a Anvisa exija que o uso dos medicamentos obedeça às indicações aprovadas em bula, não há norma expressa que proíba o uso off-label, o que abre espaço para a discricionariedade médica. Entretanto, é fundamental compreender que a ausência de vedação não significa autorização regulatória — trata-se de uma zona de permissividade clínica, mas sensível do ponto de vista jurídico.
Em processos judiciais envolvendo medicamentos off-label, o parecer técnico da Anvisa pode ser requerido como meio de prova e autoridade técnica, especialmente quando a judicialização ocorre no contexto do SUS ou de convênios.
Aspectos éticos e bioéticos relacionados
Além das obrigações legais, há aspectos éticos essenciais. O Código de Ética Médica (Resolução CFM nº 2.217/2018) impõe, em seu art. 102, que o médico não pode receitar ou aplicar medicamentos sem base científica e deve sempre considerar os riscos do tratamento.
No caso de uso off-label, exige-se não apenas ciência, mas clareza na comunicação com o paciente e registro adequado das informações. O médico que prescreve de forma descuidada ou negligente incorre em infração ética e, em alguns casos, pode ser responsabilizado penalmente, nos moldes dos arts. 129 e 132 do Código Penal.
Desafios e tendências: segurança sanitária vs. inovação médica
O principal dilema gira em torno do equilíbrio entre dois princípios igualmente relevantes: a segurança sanitária – que exige estudo, regulação e controle – e a inovação médica – que demanda liberdade científica, agilidade e adaptação contínua frente às evoluções da pesquisa.
A medicina baseada em evidência muitas vezes avança mais rapidamente do que os processos regulatórios conseguem incorporar, o que implica um vácuo jurídico-temporal especialmente sensível em doenças raras, oncológicas ou psiquiátricas.
O operador jurídico que atua nessa área precisa dominar aspectos regulatórios, constitucionais, contratuais e bioéticos. Não se trata apenas de entender os limites legais, mas de reconhecer estratégias de judicialização, critérios de provas e tendências jurisprudenciais.
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Insights finais
O uso de medicamentos off-label permanece como zona cinzenta jurídica: permitido em certos contextos, vedado em outros e altamente dependente da demonstração de evidências. Para os profissionais de Direito, especialmente aqueles que atuam com Direito à Saúde, Direito Médico ou Direito do Consumidor, dominar essa temática é vital.
O advogado moderno precisa ser capaz de analisar bulas, interpretar registros sanitários, debater laudos médicos, manejar princípios constitucionais e dominar contratos de plano de saúde. Apenas com esse arcabouço técnico-jurídico é possível prestar assessoria qualificada, sustentar teses e defender clientes com responsabilidade.
Perguntas e respostas
1. O que caracteriza juridicamente o uso off-label de um medicamento?
Trata-se da utilização de um fármaco para fins terapêuticos distintos daqueles autorizados em sua bula, mas que podem ser indicados pelo médico com base em evidências científicas e justificativas clínicas.
2. O médico pode ser responsabilizado se prescrever um medicamento off-label?
Sim, caso fique demonstrado que agiu com imperícia, imprudência ou negligência, especialmente se não houver evidência científica suficiente ou ausência de consentimento informado.
3. Os planos de saúde são obrigados a cobrir medicamentos off-label?
Em regra, não. A cobertura depende do rol da ANS. Entretanto, decisões judiciais têm admitido a obrigação de cobertura em casos excepcionais, com base em laudo médico, eficácia comprovada e inexistência de alternativas.
4. O paciente pode exigir do SUS o fornecimento de medicamentos off-label?
É possível judicializar esse direito, mas é necessário comprovar a relevância terapêutica, a falta de alternativa e a prescrição fundamentada. A decisão judicial se torna quase sempre indispensável.
5. Qual o papel da Anvisa nesse contexto?
A Anvisa é o órgão regulador do registro sanitário. Não autoriza o uso off-label, mas também não o proíbe diretamente. Atua como parâmetro técnico e pode ser chamada judicialmente para emitir pareceres.
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Este artigo foi escrito utilizando inteligência artificial a partir de uma fonte e teve a curadoria de Fábio Vieira Figueiredo. Advogado e executivo com 20 anos de experiência em Direito, Educação e Negócios. Mestre e Doutor em Direito pela PUC/SP, possui especializações em gestão de projetos, marketing, contratos e empreendedorismo. CEO da IURE DIGITAL, cofundador da Escola de Direito da Galícia Educação e ocupou cargos estratégicos como Presidente do Conselho de Administração da Galícia e Conselheiro na Legale Educacional S.A.. Atuou em grandes organizações como Damásio Educacional S.A., Saraiva, Rede Luiz Flávio Gomes, Cogna e Ânima Educação S.A., onde foi cofundador e CEO da EBRADI, Diretor Executivo da HSM University e Diretor de Crescimento das escolas digitais e pós-graduação. Professor universitário e autor de mais de 100 obras jurídicas, é referência em Direito, Gestão e Empreendedorismo, conectando expertise jurídica à visão estratégica para liderar negócios inovadores e sustentáveis.
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